Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK) («Takeda») anunció que ha adquirido PvP Biologics, Inc. tras la conclusión de un estudio de fase 1 de prueba de mecanismo del medicamento en investigación TAK-062 (Kuma062) para el tratamiento de la enfermedad celíaca no controlada. TAK-062 es una superglutenasa (una proteína que degrada el gluten ingerido) muy potente y, potencialmente, la mejor su clase. Su diseño se realizó por medios computacionales para tratar la enfermedad celíaca, una grave enfermedad autoinmune en la que la ingestión de gluten provoca inflamación y daños en el intestino delgado. El estudio de fase 1 investigó la seguridad y la tolerabilidad de TAK-062 tanto en voluntarios sanos como en personas con enfermedad celíaca. La capacidad de TAK-062 para degradar el gluten ingerido se estudió en voluntarios sanos. Takeda tiene previsto enviar los datos del estudio de fase 1 para su presentación en un próximo congreso médico. «Muchas personas que viven con enfermedad celíaca controlan sus síntomas mediante una dieta sin gluten, pero no hay tratamiento para aquellos que siguen experimentando síntomas graves», comentó el Dr. Asit Parikh, jefe de unidad del Área Terapéutica de Gastroenterología en Takeda. «El trabajo de PvP Biologics demostró que TAK-062 es una terapia altamente dirigida que podría cambiar el estándar de atención médica en la enfermedad celíaca. Actualmente, aplicamos nuestra profunda experiencia en enfermedades gastrointestinales para avanzar en el estudio clínico de TAK-062 y TAK-101, dos programas con diferentes modalidades que han demostrado la prueba clínica del mecanismo». TAK-062 digiere enzimáticamente el gluten y ha demostrado una mayor actividad catalítica en comparación con otras glutenasas. Está diseñado para degradar las partes inmunorreactivas del gluten antes de que salgan del estómago para prevenir la respuesta inmunitaria al gluten y eliminar los síntomas y el daño intestinal causado por la enfermedad celíaca. Takeda tiene previsto realizar un estudio de eficacia y rango de dosis de Fase 2b de TAK-062 en pacientes con la enfermedad no controlada que mantienen una dieta libre de gluten. Takeda ejerció su opción de adquirir PvP Biologics por un pago inicial prenegociado, así como los hitos de desarrollo y normativos por una suma total que alcanza los 330 millones de dólares. Takeda y PvP Biologics habían firmado previamente un acuerdo de desarrollo y opción, en virtud del cual PvP Biologics era responsable de llevar a cabo la investigación y el desarrollo a través del estudio de fase 1 de prueba de mecanismo de TAK-062 a cambio de la financiación por parte de Takeda relacionada con un plan de desarrollo predefinido. «TAK-062 fue diseñado en 2015 para hacer frente a los desafíos que habían tenido las glutenasas anteriores en la etapa de desarrollo para el tratamiento de la enfermedad celíaca, como la falta de especificidad para el gluten y su actividad en las condiciones ácidas del estómago. Como resultado, TAK-062 demostró una fuerte degradación del gluten en seres humanos, algo que se anticipó sobre la base del perfil in vitro, que resultó muy potente comparado con otras glutenasas», explicó Adam Simpson, presidente y director ejecutivo de PvP Biologics. «Takeda ha sido un gran socio y tiene experiencia, recursos y compromiso con las personas que viven con enfermedad celíaca, todo lo necesario para liderar la siguiente etapa del desarrollo de TAK-062». Además de TAK-062, Takeda anunció previamente los datos de un estudio de Fase 2a de TAK-101, una potencial terapia en investigación, la primera en su clase, para el tratamiento de la enfermedad celíaca. En el estudio, TAK-101 demostró la supresión de la respuesta de las células T, lo que sugiere que puede inducir la tolerancia al gluten en pacientes con enfermedad celíaca mediante la captación inmunológica de nanopartículas patentadas cargadas con gliadina, un antígeno específico de la enfermedad. Acerca de la enfermedad celíaca La enfermedad celíaca es un trastorno crónico mediado por el sistema inmunitario en el que concurren factores genéticos. En esta enfermedad, la respuesta inmunitaria anormal a los péptidos del gluten provoca daños en la mucosa del intestino delgado.1,2,3 Estudios recientes realizados en EE. UU. indican que la prevalencia de la enfermedad celíaca es de alrededor del 1 %4 y de aproximadamente el 0,5 % en todo el mundo.5 El umbral de gluten diario que causará lesiones en la mucosa, tanto en adultos como en niños, es de 10 a 50 mg por día, o aproximadamente una centésima parte de una rebanada de pan.6,7 La enfermedad celíaca puede causar síntomas que incluyen dolor abdominal, diarrea, náuseas y vómitos. Las complicaciones a largo plazo de la enfermedad celíaca pueden incluir desnutrición, osteoporosis acelerada, problemas del sistema nervioso y problemas relacionados con la reproducción. Actualmente, el único tratamiento disponible para los pacientes con enfermedad celíaca es mantener una dieta libre de gluten, lo que implica evitar de por vida la exposición a las proteínas de gluten del trigo, la cebada y el centeno, algo que no siempre resulta eficaz.8 Compromiso de Takeda con la gastroenterología Las enfermedades gastrointestinales (GI) pueden ser complejas, debilitantes y discapacitantes. Reconociendo esta necesidad insatisfecha, Takeda y nuestros socios colaboradores se han centrado durante más de 25 años en mejorar la vida de los pacientes a través de la entrega de medicamentos innovadores y programas específicos de apoyo a las enfermedades de los pacientes. Takeda aspira a mejorar la forma en que los pacientes manejan su enfermedad. Además, Takeda es líder en áreas de gastroenterología asociadas con una alta necesidad insatisfecha, como la enfermedad inflamatoria intestinal, las enfermedades relacionadas con la acidez y los trastornos motrices. Nuestro equipo de Investigación y Desarrollo de GI también explora soluciones para la enfermedad celíaca y las enfermedades hepáticas, así como avances científicos a través de terapias microbianas. Acerca de Takeda Pharmaceutical Company Limited Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK) es una compañía biofarmacéutica líder mundial impulsada por I+D y basada en valores, con sede en Japón. Su compromiso es brindar una mejor salud y un futuro más próspero a los pacientes al traducir la ciencia en medicamentos sumamente innovadores. Takeda concentra sus esfuerzos de I+D en cuatro áreas terapéuticas: oncología, gastroenterología, enfermedades raras y neurociencias. También invertimos en I+D orientado a terapias derivadas del plasma y vacunas. Nos centramos en el desarrollo de medicamentos altamente innovadores que contribuyan a lograr una diferencia en la vida de las personas al traspasar la frontera de las nuevas opciones de tratamiento y aprovechar nuestro motor mejorado y cooperativo de I+D y sus capacidades para crear una cartera sólida, de modalidades diversas. Nuestros empleados asumen el compromiso de mejorar la calidad de vida de los pacientes y colaborar con nuestros socios de la atención sanitaria en aproximadamente de 80 países y regiones. Para obtener más información, visite https://www.takeda.com Declaraciones prospectivas El presente comunicado de prensa y cualquier material distribuido en relación con este puede contener declaraciones, creencias u opiniones sobre el futuro negocio, la futura posición y los resultados de las operaciones de Takeda, por ejemplo, estimaciones, previsiones, objetivos y planes para Takeda. Sin limitación, las declaraciones prospectivas suelen incluir palabras de proyección futura como «objetivos», «planes», «creer», «esperar», «continuar», «prever», «apuntar», «pensar», «hará», «puede», «debería», «podría», «anticipa», «estima», «proyectar» o palabras o términos similares o la negativa de los mismos. Las declaraciones prospectivas de este documento se basan en las estimaciones y suposiciones de Takeda únicamente a partir de la fecha del presente documento. Tales declaraciones prospectivas no representan ninguna garantía por parte de Takeda o de su gestión del rendimiento futuro e implican riesgos conocidos y desconocidos, incertidumbres y otros factores, que incluyen, pero no se limitan a: las circunstancias económicas que rodean el negocio global de Takeda, incluidas las condiciones económicas generales en Japón y Estados Unidos; las presiones y desarrollos competitivos; las modificaciones en leyes y reglamentos vigentes; el éxito o fracaso de los programas de desarrollo de productos; las decisiones de las autoridades reguladoras y su propio calendario; las fluctuaciones en el interés y en los tipos de cambio; reclamaciones o preocupaciones con respecto a la seguridad o eficacia de los productos comercializados o candidatos a productos; el calendario y el impacto de los esfuerzos de integración posteriores a la fusión con las empresas adquiridas; y la capacidad de desinvertir activos que no son esenciales para las operaciones de Takeda y el calendario de cualquier desinversión de este tipo; cualquiera de los cuales puede causar que los resultados reales, el rendimiento, los logros o la posición financiera de Takeda sean sustancialmente diferentes de cualquier resultado futuro, rendimiento, logros o posición financiera indicados, de manera explícita o implícita, en dichas declaraciones prospectivas. Para obtener más información sobre estos y otros factores que pueden afectar a los resultados, el rendimiento, los logros o la posición financiera de Takeda, véase el «Punto 3. Información clave D. Factores de riesgo» en la declaración de registro más reciente de Takeda del formulario 20-F del informe anual y demás informes de Takeda presentados ante la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU., disponibles en el sitio web de Takeda en: https://www.takeda.com/investors/reports/sec-filings/ o en www.sec.gov. Los resultados futuros, el rendimiento, los logros o la posición financiera de Takeda podrían diferir sustancialmente de los que se indican de forma expresa o implícita en las declaraciones prospectivas. Las personas que reciben el presente comunicado de prensa no deben depositar excesiva confianza en ninguna de las declaraciones prospectivas. Takeda no asume obligación alguna de actualizar las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa o cualquier otra declaración a futuro que pueda realizar, excepto cuando lo exija la ley o la norma de la bolsa de valores. El rendimiento pasado no es un indicador de resultados futuros; los resultados de Takeda en el presente comunicado de prensa pueden no ser indicativos de, y no son una estimación, previsión o proyección de los resultados futuros de Takeda. 1 Jabri B, Sollid LM. T Cells in Celiac Disease. J Immunol 2017;198:3005-3014. 2 Molberg O, McAdam S, Lundin KE, et al. T cells from celiac disease lesions recognize gliadin epitopes deamidated in situ by endogenous tissue transglutaminase. Eur J Immunol 2001;31:1317-23. 3 Dieterich W, Ehnis T, Bauer M, et al. Identification of tissue transglutaminase as the autoantigen of celiac disease. Nat Med 1997;3:797-801. 4 Leonard MM, Sapone A, Catassi C, et al. Celiac Disease and Nonceliac Gluten Sensitivity: A Review. JAMA 2017;318:647-656. 5 Lionetti E, Gatti S, Pulvirenti A, et al. Celiac disease from a global perspective. Best Pract Res Clin Gastroenterol 2015;29:365-79. 6 Might gluten traces in wheat substitutes pose a risk in patients with celiac disease? A population-based probabilistic approach to risk estimation. Am J Clin Nutr 2013;97:109-16. 7 Catassi C, Fabiani E, Iacono G, et al. A prospective, double-blind, placebo-controlled trial to establish a safe gluten threshold for patients with celiac disease. Am J Clin Nutr 2007;85:160-6. 8 Symptoms & Causes of Celiac Disease. National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases. Disponible at: https://www.niddk.nih.gov/health-information/digestive-diseases/celiac-disease/symptoms-causes. Última actualización: junio de 2016. Último acceso: octubre de 2019 El texto original en el idioma fuente de este comunicado es la versión oficial autorizada. 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