Grifols finalitza el segon reclutament a l'estudi clínic d'Alfa-1 15%
Si s'aprova, seria el primer tractament subcutani per al dèficit d'alfa1-antitripsina
La biofarmacèutica catalana Grifols ha anunciat aquest dimarts que ha acabat el reclutament de pacients a la segona cohort a l'estudi clínic de dosificació subcutània d'Alfa-1 15% per a pacients amb dèficit d'alfa1-antitripsina.
Aquest estudi "avalua la seguretat i tolerabilitat de dues dosis diferents de l'inhibidor de proteasa alfa-1 (humana) 15% (Alfa-1 15%) com a opció subcutània per al tractament del dèficit d'alfa1-antitripsina (AAT o alfa-1), en comparació amb l'inhibidor de proteasa alfa-1 (in)".
El dèficit d'alfa1-antitripsina és un trastorn genètic infradiagnosticat que es produeix quan un pacient té nivells baixos d'AAT, una proteïna que protegeix els pulmons. La teràpia d'augment amb AAT intravenosa és l'opció de tractament mèdic estàndard per a pacients amb dèficit greu d'AAT i emfisema.
"Una opció d'administració subcutània proporcionaria als pacients amb alfa-1 la capacitat d'administrar-se de forma independent el tractament AAT des de casa, cosa que permetria més comoditat i flexibilitat", ha assenyalat Grifols.
Els pacients de la cohort 2 rebran una dosi de 180 mg/kg d'Alfa-1 15% subcutània, després que el tractament dels pacients de la cohort 1 amb 72 mg/kg d'Alfa-1 15% subcutània mostrés un bon perfil de seguretat.
S'espera que la darrera visita del darrer pacient de la cohort 2 d'aquest estudi multicèntric, que inclou una dosi única seguida de dosis repetides durant vuit setmanes, es registri a finals de l'estiu del 2025.
"Estem entusiasmats amb la possibilitat d'oferir als pacients d'alfa-1 una alternativa subcutània, donant-los més llibertat per manejar la seva malaltia", ha assenyalat el Dr. Jörg Schüttrumpf, Chief Scientific Innovation Officer de Grifols. "El nostre compromís amb la comunitat alfa-1 continua sent infrangible, i continuem aplicant la nostra experiència a la ciència del plasma i les proteïnes plasmàtiques per innovar noves opcions de tractament per als pacients", ha afegit.
Per part seva, Scott Santarella, president i CEO de l'Alpha-1 Foundation, ha posat en valor la "dedicació" de Grifols a "proporcionar noves opcions de tractament innovadores als pacients podria traduir-se en una major flexibilitat i comoditat a l'hora de manejar els seus tractaments setmanals". "Agraïm profundament a la companyia aquesta important inversió, ja que és crucial que la nostra comunitat tingui accés de manera continuada a aquest tractament plasmàtic essencial", ha sentenciat Santarella.
