Los galardonados son reconocidos por sus innovadores descubrimientos científicos en materia de enfermedades neurodegenerativas
FORT WORTH, Texas, 26 de enero de 2023 /PRNewswire/ -- Rainwater Charitable Foundation, uno de los mayores financiadores independientes para la investigación de enfermedades neurodegenerativas, ha anunciado hoy los galardonados de este año con el Rainwater Annual Prize a la innovación sobresaliente en la investigación de enfermedades neurodegenerativas y para los científicos innovadores noveles. El Outstanding Innovation Prize de este año se otorgará al siguiente equipo de profesionales: el Dr. C. Frank Bennett, Ionis; el Dr. Don W. Cleveland, Universidad de California en San Diego (UCSD); y el Dr. Timothy M. Miller, Universidad de Washington. La Dra. Susanne Wegmann, del Centro Alemán para Enfermedades Neurodegenerativas (DZNE), recibirá el Rainwater Prize como científica innovadora novel. Los premios se entregarán durante la Conferencia Eurotau 2023, el 27 de abril de 2023 en Lille, Francia.
El Rainwater Prize Program reconoce el progreso científico hacia nuevos tratamientos para las enfermedades neurodegenerativas asociadas a la acumulación de la proteína tau en el cerebro y fomenta el descubrimiento científico aumentando la visibilidad de las lagunas existentes en la investigación neurodegenerativa, atrayendo a nuevos investigadores al campo de las tauopatías y premiando los logros científicos que puedan conducir a tratamientos innovadores y eficaces.
El Rainwater Prize a la innovación sobresaliente en la investigación de enfermedades neurodegenerativas se repartirá entre las siguientes personas:
Los doctores colaboradores Bennett, Cleveland y Miller por su trabajo en el avance de la tecnología antisentido para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas como la ELA, la enfermedad de Huntington, la enfermedad de Alzheimer y las tauopatías durante los últimos 20 años.
- El Dr. Bennett, director científico de Ionis, sigue avanzando en la tecnología antisentido y ampliando la plataforma de descubrimiento de fármacos de Ionis. Lleva 30 años trabajando en oligonucleótidos antisentido. Comenzó a investigar el potencial de la tecnología antisentido para desarrollar terapias contra la ELA y la atrofia muscular espinal (AME) hace casi 20 años. El primer fármaco para el tratamiento de la AME, el nusinersen, fue aprobado por la FDA en 2016 y posteriormente lo ha sido en más de 50 países de todo el mundo. En la actualidad trabaja en un tratamiento para la enfermedad de Huntington, que se encuentra en la última fase de los ensayos clínicos. Además dirige el descubrimiento y desarrollo de otros fármacos para enfermedades neurológicas.
- El Dr. Cleveland, presidente y distinguido profesor de medicina celular y molecular de la UC San Diego, descubrió, purificó y determinó las propiedades de la proteína tau, el componente principal de los depósitos filamentosos intracelulares que definen una serie de enfermedades neurodegenerativas, incluida la parálisis supranuclear progresiva. Con Bennett y Miller, desarrolló fármacos de ADN de diseño que utilizan una tecnología que silencia los genes del sistema nervioso humano y que se han estudiado en siete ensayos clínicos diferentes, con el objetivo de tratar la ELA, la enfermedad de Huntington, la enfermedad de Parkinson y la enfermedad de Alzheimer.
- El Dr. Miller, vicepresidente de investigación y catedrático David Clayson de neurología de la Facultad de Medicina de la Universidad de Washington en St. Louis, lleva más de dos décadas liderando el descubrimiento de terapias eficaces para enfermedades neurodegenerativas como la ELA y las tauopatías. En 2007, el Dr. Miller creó un programa de investigación traslacional de la ELA y puso en marcha prometedores ensayos para mejorar la vida de las personas con trastornos neurológicos. Los últimos resultados con el ASO SOD1, desarrollado con Cleveland y Bennett, muestran un efecto significativo en la ralentización de la ELA SOD1. Su laboratorio lideró las primeras etapas de desarrollo del BIIB080/IONIS-MAPTRx, un fármaco antisentido que reduce el ARNm y la proteína tau como terapia para las tauopatías.
"Este premio es un honor y espero utilizar este financiamiento de investigación para promover la próxima generación de esfuerzos", afirmó el Dr. Cleveland. "El dinero del Rainwater Prize ayudará a continuar el desarrollo de estrategias para hacer crecer nuevas neuronas y suprimir la tau de forma crónica".
El Rainwater Prize para científicos innovadores noveles es para la siguiente persona:
- La Dra. Wegmann, líder del grupo de investigación en el DZNE, estudia las acciones de la proteína tau en las enfermedades neurodegenerativas utilizando diferentes modelos experimentales y metodologías para descubrir la función normal de la tau y su mal funcionamiento en el cerebro afectado. Busca la manera de dominar el difícil salto traslacional, del tubo de ensayo al ser humano, validando los resultados bioquímicos, biofísicos y citológicos en tejido cerebral humano post mortem. Su interés general en resolver problemas difíciles la llevó a obtener un título de ingeniería y luego abarcar la biofísica y patología cerebral de la tau. Actualmente, Wegmann y su grupo se enfocan en identificar nuevas interacciones de la tau y determinar el papel de la separación de la fase tau en la enfermedad de Alzheimer y las taupatías.
"¡Me siento muy honrada! Con el dinero del premio, impulsaré aún más mi investigación sobre cómo la proteína tau ejerce su efecto tóxico de diferentes maneras, las cuales aún no se comprenden del todo", afirmó la Dra. Wegmann. "Aún no entendemos la función real de esta proteína e intentaremos ampliar nuestro conocimiento de su biología básica para ayudar en la investigación de enfermedades".
Los Dres. Cleveland, Bennett, Miller y Wegmann fueron nominados para el Rainwater Prize a la innovación sobresaliente ($400.000) y al premio para los científicos innovadores noveles ($200.000) por sus investigaciones publicadas y revisadas por expertos que contribuyeron de forma significativa a la investigación de las enfermedades neurodegenerativas. Fueron seleccionados en función de la calidad de la investigación y la aplicabilidad a una taupatía, por el liderazgo, la tutoría y el impacto positivo dentro de la comunidad científica.
"No podría estar más emocionado con los ganadores de este año del Rainwater Prize", afirmó Todd Rainwater, administrador de la Rainwater Charitable Foundation. "La entrega del Rainwater Prize a la innovación sobresaliente a un grupo de científicos que colaboran para avanzar en el descubrimiento de fármacos demuestra la importancia de la ciencia en equipo. La nominación de la Dra. Wegmann para el premio al científico innovador novel de este año pone de relieve los apasionantes descubrimientos científicos que se están produciendo en Europa y en todo el mundo. Sé que mi padre estaría muy orgulloso de estos científicos y de sus importantes avances en este campo".
Para obtener más información sobre los ganadores del premio de este año, visite www.rainwaterprize.org.
Acerca de la investigación médica de la Rainwater Charitable FoundationLa Rainwater Charitable Foundation (RCF) fue creada a principios de los noventa por el reconocido inversionista de capital privado y filántropo Richard E. Rainwater. La RCF respalda una serie de programas en educación, que van desde el jardín de infantes hasta el 12.º grado, investigación médica y otras causas meritorias. Con el fin de cumplir su misión de acelerar el desarrollo de nuevos diagnósticos y tratamientos para los trastornos neurodegenerativos relacionados con la tau, el equipo de investigación médica de la Rainwater Charitable Foundation administra el Tau Consortium y el Rainwater Prize Program. Con más de $161 millones invertidos en investigación médica hasta la fecha, la Rainwater Foundation ha contribuido en el avance de ocho tratamientos hasta su ensayo en humanos. Visite rainwatercharitablefoundation.org para obtener más información.
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FUENTE The Rainwater Charitable Foundation
