Octapharma acaba de anunciar que los resultados finales del estudio NuProtect, el mayor ensayo prospectivo de un solo producto de factor VIII (FVIII) en pacientes no tratados previamente reales con hemofilia A grave, fueron presentados hoy en una disertación oral del Congreso Anual de la American Society of Hematology (ASH) 2019 en Orlando, Florida. NuProtect fue un estudio de fase III prospectivo, multinacional, abierto y no controlado para evaluar la inmunogenicidad, eficacia y seguridad de Nuwiq® (simoctocog alfa), un FVIII recombinante derivado de línea celular humana, en pacientes con hemofilia A grave no tratados previamente. La Dra. Ri Liesner, del Great Ormond Street Hospital for Children de Londres, Reino Unido, presentó por primera vez los datos finales sobre inmunogenicidad, eficacia y seguridad de Nuwiq® (simoctocog alfa) en los pacientes no tratados previamente, a quienes se les realizó seguimiento durante un máximo de 100 días de exposición. La Dra. Liesner, investigadora principal del estudio, comentó: «El estudio NuProtect ha hecho una valiosa contribución a nuestra comprensión de los factores que influyen en el desarrollo de inhibidores en la hemofilia A, y debería ayudar a tomar decisiones de tratamiento más informadas en los pacientes no tratados previamente». Cuando se administra tratamiento a los pacientes con hemofilia A grave no tratados previamente, el desarrollo de anticuerpos neutralizantes contra el FVIII es la principal preocupación. En 105 pacientes del estudio NuProtect, la incidencia acumulada de títulos altos de inhibidores fue del 17,6 %, mientras que la incidencia acumulada de todos los inhibidores fue del 27,9 %. La Dra. Liesner discutió estos resultados en el contexto de los datos del estudio SIPPET, en el que la incidencia acumulada de títulos altos de inhibidores fue del 28,4 % en pacientes tratados con productos recombinantes de FVIII derivados de líneas celulares de hámster, y del 18,6 % en los que recibieron tratamiento con productos de FVIII derivados de plasma. Es interesante destacar que un análisis de la mutación subyacente del gen F8 demostró que ninguno de los paciente con mutaciones «no nulas» desarrolló inhibidores de Nuwiq® en el estudio NuProtect. «Los datos sugieren que Nuwiq® tiene el potencial para una baja inmunogenicidad en los pacientes no tratados previamente, con un perfil más parecido a los productos de FVIII derivados del plasma que a los productos de FVIII recombinante derivados de células de hámster», comentó la Dra. Liesner. «Este conjunto de datos clínicos relativamente grande ofrece respaldo para el uso de Nuwiq® en pacientes no tratados previamente». Los datos también demostraron la eficacia y los perfiles de seguridad de Nuwiq® para la prevención y el tratamiento de hemorragias en pacientes no tratados previamente. La eficacia en la prevención de episodios de sangrado espontáneo fue calificada como «excelente» en los 50 pacientes que recibieron profilaxis continua con Nuwiq®. El tratamiento a petición se calificó como «excelente» o «bueno» para el 93 % de los episodios hemorrágicos, y la eficacia como profilaxis quirúrgica se calificó como «excelente» o «buena» para el 95 % de las 19 cirugías calificadas. Nuwiq® fue bien tolerado, con un solo acontecimiento adverso grave posiblemente relacionado con el tratamiento (una erupción leve que requirió hospitalización) informado por los investigadores, que se resolvió y permitió continuar el tratamiento. La Dra. Larisa Belyanskaya, responsable de la unidad de negocio internacional Hematología de Octapharma, comento: «Estamos orgullosos de poder comunicar datos tan interesantes de Nuwiq® en este desafiante grupo de pacientes. Este histórico estudio se suma a la amplia experiencia clínica con Nuwiq® y representa un paso fundamental para demostrar el valor de Nuwiq® en los pacientes con hemofilia A en todas las etapas clínicas, desde el primer tratamiento hasta la protección a largo plazo». Olaf Walter, miembro del directorio de Octapharma, agregó: «Creemos que el perfil de inmunogenicidad de Nuwiq® refleja su origen de línea celular humana y, en términos más generales, las bases del enfoque de Octapharma de utilizar proteínas humanas para mejorar la vida de los pacientes. Estos datos demuestran el valor de nuestra estrategia y el compromiso continuo de Octapharma con la comunidad dedicada a los trastornos hemorrágicos». Acerca de la hemofilia A La hemofilia A es un trastorno hemorrágico hereditario ligado al cromosoma X, cuya causa es una deficiencia de factor VIII (FVIII) que, si se deja sin tratamiento, puede provocar hemorragias en músculos y articulaciones y, como consecuencia, artropatía y morbilidad grave. El trastorno afecta aproximadamente a uno de cada 10 000 hombres en todo el mundo. La profilaxis con terapia de reemplazo de FVIII reduce el número de episodios hemorrágicos y el riesgo de artropatía permanente. Acerca de Nuwiq® Nuwiq® (simoctocog alfa) es un factor VIII recombinante (FVIIIr) de cuarta generación, una proteína producida en células humanas sin modificación química ni fusión con otras proteínas1. Se cultiva sin aditivos de origen humano o animal, está desprovisto de epítopos antigénicos de proteínas no humanas y tiene una elevada afinidad por el factor de coagulación von Willebrand1. El tratamiento con Nuwiq® se ha evaluado en siete ensayos clínicos completados que incluyeron 201 pacientes previamente tratados ( 190 individuos) con hemofilia A grave, incluidos 59 niños 1. En el estudio NuProtect se evaluó el tratamiento con Nuwiq® de pacientes no tratados previamente. En un análisis provisional de 66 pacientes, la incidencia acumulada de títulos altos de inhibidores fue del 12,8 %, y la incidencia acumulada de todos los inhibidores fue del 20,8 %2. Nuwiq® está disponible en presentaciones de 250 UI, 500 UI, 1000 UI, 2000 UI, 2500 UI, 3000 UI y 4000 UI3. Nuwiq® está aprobado en 59 países para su uso en el tratamiento y la profilaxis de hemorragias en pacientes con hemofilia A (deficiencia congénita de FVIII) en todos los grupos etarios3. Acerca del estudio NuProtect El estudio NuProtect (NCT01712438) fue un estudio de fase III prospectivo, multicéntrico, multinacional, abierto y no controlado para evaluar la inmunogenicidad, eficacia y seguridad de Nuwiq® en pacientes con hemofilia A grave y sin exposición previa a concentrados de FVIII ni a productos sanguíneos que contengan FVIII. Los pacientes recibieron tratamiento con Nuwiq® durante 100 días de exposición o hasta 5 años. El estudio se llevó a cabo en 38 centros de 17 países. Se inscribió un total de 110 pacientes. De estos, 108 recibieron tratamiento con Nuwiq®. Acerca de Octapharma Nuestra visión en Octapharma es: «Nuestra pasión nos impulsa a encontrar nuevas soluciones para la salud que mejoran la vida». Con sede en Lachen, Suiza, Octapharma es uno de los mayores fabricantes de proteínas humanas del mundo. Desarrolla y produce proteínas humanas a partir de plasma humano y líneas celulares humanas. Como empresa familiar, Octapharma cree que invertir marca la diferencia en la vida de las personas y lo ha estado haciendo desde 1983; porque lo llevamos en la sangre. Nuestros valores de empresa son el sentido de responsabilidad, la integridad, el liderazgo, la sostenibilidad y el espíritu emprendedor. En 2018, el Grupo obtuvo ingresos por 1800 millones de euros, un ingreso de explotación de 346 millones de euros y realizó inversiones de capital y en I+D por 240 millones de euros para asegurar la prosperidad futura. Octapharma emplea a 8314 personas en todo el mundo para apoyar el tratamiento de pacientes en 115 países con productos en tres áreas terapéuticas: Hematología (trastornos de la coagulación) Inmunoterapia (trastornos inmunológicos) Cuidados intensivos (tratamiento de hemorragias y reposición del volumen funcional) Octapharma posee siete centros de I+D y seis plantas de producción de última generación en Alemania, Austria, Francia, México y Suecia. 1. Lissitchkov T et al. Ther Adv Hematol 2019; doi: 10.1177/2040620719858471. 2. Liesner R et al. Haemophilia 2018; 24:211-20. 3. Nuwiq® Resumen de las características del producto. El texto original en el idioma fuente de este comunicado es la versión oficial autorizada. Las traducciones solo se suministran como adaptación y deben cotejarse con el texto en el idioma fuente, que es la única versión del texto que tendrá un efecto legal. Vea la versión original en businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20191210005655/es/