La Agencia Europea de Medicamentos aprueba la solicitud de autorización de Emmaus Life Sciences para la comercialización de Xyndari (glutamina oral), el tratamiento contra la anemia falciforme
Emmaus Life Sciences, Inc. (Emmaus) ha anunciado hoy que la Solicitud de
Autorización de Comercialización (MAA) que ha emitido para Xyndari ha
sido plenamente validada y ahora será evaluada por la Agencia Europea de
Medicamentos (EMA) para el tratamiento de la anemia falciforme o
drepanocitosis.
"Los pacientes con anemia falciforme de la Unión Europea no han tenido
acceso a nuevas terapias durante casi 20 años", ha comentado Yutaka
Niihara, MD, MPH, CEO y presidente de Emmaus. "La presentación de esta
solicitud refleja nuestro compromiso constante de ofrecer, a tantos
pacientes como sea posible, distintas opciones de tratamiento contra
esta dolorosa enfermedad potencialmente mortal".
La MAA viene respaldada por los datos del ensayo clínico doble ciego,
aleatorio, controlado con placebo y multicéntrico en fase 3 realizado a
230 pacientes de entre 5 y 58 años con anemia falciforme que tuvieron
dos o más crisis dolorosas en los 12 meses previos a la inscripción. Los
pacientes que fueron tratados con Xyndari durante un período de 48
semanas experimentaron menos episodios de crisis en comparación con los
pacientes que recibieron un placebo (promedio de 3 frente a promedio de
4), menos hospitalizaciones por anemia falciforme (promedio de 2 frente
a promedio de 3) y menos días en el hospital (promedio de 6,5 días
frente a promedio de 11 días). Los pacientes del estudio tratados con
Xyndari también sufrieron menos episodios del síndrome torácico agudo,
una complicación potencialmente mortal de la anemia falciforme (8,6 %
frente al 23,1 %). Una crisis drepanocítica se definió como una visita a
una sala de emergencias/centro médico para tratar el dolor relacionado
con la anemia falciforme, que se trató con un analgésico administrado
por vía parenteral, o ketorolaco; la aparición del síndrome torácico,
priapismo y secuestro esplénico también se consideraron crisis
drepanocíticas. Las reacciones adversas más comunes (incidencia >10 %)
en ensayos clínicos fueron estreñimiento, nauseas, dolor de cabeza,
dolor abdominal, tos, dolor en extremidades, dolor de espalda y dolor
torácico.
El uso de Xyndari en el tratamiento de la anemia falciforme será
revisado por la EMA en virtud del procedimiento de licencia centralizada
para los 28 Estados miembros de la Unión Europea, Noruega e Islandia.
Xyndari también ha recibido una designación de medicamento huérfano y un
plan de investigación pediátrica (PIP, en inglés) aprobados por la EMA.
Fuera de los Estados Unidos, actualmente este tratamiento se encuentra
disponible a través de un programa de acceso temprano basado en el
tratamiento para un paciente determinado dirigido a pacientes que sufren
anemia falciforme y que han agotado otras opciones terapéuticas.
myTomorrows dirige este programa, que da a los médicos de la UE,
Turquía, Oriente Medio y América del Sur la posibilidad de prescribir
L-glutamina por vía oral a pacientes aptos antes de la autorización de
comercialización.
El 7 de julio de 2017, la Administración de Alimentos y Medicamentos de
los Estados Unidos (FDA, en inglés) aprobó Endari? (L-glutamina en polvo
oral) para tratar la anemia falciforme, en concreto para reducir las
complicaciones agudas de dicha enfermedad en pacientes adultos y
pediátricos a partir de 5 años. Actualmente, Endari está disponible bajo
prescripción médica para pacientes con anemia falciforme en EE. UU.
Acerca de la anemia falciforme
La anemia falciforme, o drepanocítica, es un trastorno hereditario de la
sangre que se caracteriza por la producción una forma anómala de
hemoglobina que polimeriza y se vuelve fibrosa, lo que provoca que los
glóbulos rojos se endurezcan y cambien de forma, de manera que aparezcan
con forma de hoz en lugar de blandos y redondeados. Los pacientes con
anemia falciforme sufren episodios de debilitamiento a causa de las
crisis drepanocíticas, que se producen cuando los glóbulos rojos
endurecidos, pegajosos y rígidos obstruyen los vasos sanguíneos. Las
crisis drepanocíticas provocan un dolor insoportable originado por el
suministro insuficiente de oxígeno a los tejidos, referido como isquemia
tisular, e inflamación. Estos eventos pueden generar otros resultados
adversos, como el síndrome torácico agudo que requiere hospitalización.
La anemia falciforme es una enfermedad rara que afecta aproximadamente a
100.000 pacientes en EE. UU. y a millones de personas en todo el mundo
con significativas necesidades médicas no satisfechas.
Acerca de Endari ?Indicación
Endari está indicado para reducir las complicaciones graves de la anemia
falciforme en pacientes adultos y pediátricos de 5 años en adelante.
Información de seguridad importante
Las reacciones adversas más comunes (incidencia >10 %) en ensayos
clínicos fueron estreñimiento, nauseas, dolor de cabeza, dolor
abdominal, tos, dolor en extremidades, dolor de espalda y dolor torácico.
Las reacciones adversas que ocasionaron la interrupción del tratamiento
incluyen 1 caso cada uno de hiperesplenismo, dolor abdominal, dispepsia,
sensación de ardor y sofocos.
No se ha establecido la seguridad y eficacia de Endari en pacientes
pediátricos menores de 5 años con anemia falciforme.
Si desea más información, consulte la información de prescripción
completa de Endari en www.ENDARIrx.com/Repository/Prescribing%20information.pdf.
Acerca de Emmaus Life Sciences
Emmaus Life Sciences, Inc. se dedica al descubrimiento, desarrollo y
comercialización de terapias y tratamientos innovadores para
enfermedades raras. Yutaka Niihara, MD, MPH, presidente y CEO de Emmaus,
inició la investigación de la compañía sobre la anemia falciforme en el
instituto Los Angeles Biomedical Research Institute del Harbor-UCLA
Medical Center. Si desea más información, visite www.emmauslifesciences.com.
Declaraciones a futuro
Este comunicado de prensa contiene declaraciones a futuro tal como ese
término está definido en la Ley de Reforma de Litigios de Títulos
Valores Privados de 1995, en relación con la investigación, el
desarrollo y la potencial comercialización de productos farmacéuticos.
Tales declaraciones a futuro se basan en expectativas actuales e
implican riesgos e incertidumbres inherentes, incluso factores que
pudieran retrasar, desviar o cambiar cualquiera de estas, y que pudieran
determinar que los resultados reales difirieran sustancialmente de las
expectativas actuales. Riesgos e incertidumbres adicionales se describen
en los informes presentados por Emmaus Life Sciences, Inc. ante la
Comisión de Bolsa y Valores de Estados Unidos, incluidos el Informe
Anual en el Formulario 10-K y los Informes Trimestrales en el Formulario
10-Q. Emmaus ofrece esta información efectiva a la fecha de este
comunicado de prensa y no asume ninguna obligación de actualizar ninguna
de las declaraciones a futuro como resultado de nueva información,
eventos futuros u otras razones.
El comunicado en el idioma original, es la versión oficial y autorizada
del mismo. La traducción es solamente un medio de ayuda y deberá ser
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