Oryzon rep el 'sí' de l'EMA per a un assaig clínic d'iadademstat en anèmia de cèl·lules falciformes

Oryzon Genomics ha anunciat que l'Agència Europea de Medicaments (EMA) ha aprovat la seva Sol·licitud d'Autorització d'Assaig Clínic (CTA, per les sigles en anglès), l'equivalent europeu a un IND, per iniciar un assaig clínic de Fase Ib d'iadademstat en anèmia de cèl·lules falciformes (ACF).

Aquest serà el primer assaig clínic que investigarà iadademstat en una indicació hematològica no maligna.

L'estudi de Fase Ib, denominat RESTORE, es durà a terme en diversos centres a Espanya i té com a objectiu reclutar a 40 pacients adults amb ACF.

Els objectius primaris de l'assaig seran avaluar la seguretat i tolerabilitat d'iadademstat i establir la seva Dosi Recomanada per a Fase 2 (RP2D). Entre els objectius secundaris s'inclou l'avaluació de l'activitat d'iadademstat per a induir hemoglobina fetal (HbF), entre altres.

L'ACF és el trastorn sanguini hereditari més comú als Estats Units i representa una necessitat mèdica significativa no coberta, amb opcions terapèutiques limitades.

"Estem molt satisfets de ser l'únic inhibidor d'LSD1 actualment en desenvolupament clínic per a l'ACF. Inhibir l'LSD1 representa un enfocament terapèutic altament prometedor per a aquesta malaltia, que afecta aproximadament 7,7 milions de persones a tot el món segons estimacions de 2025. Iadademstat ha produït un augment significatiu als nivells d'HbF en babuins, l'únic model animal amb una forta rellevància translacional en humans, després d'una única dosi. L'increment als nivells d'HbF mitiga —i potencialment reverteix— el fenotip patològic de la malaltia, i l'FDA ja ha reconegut l'augment d'HbF com un criteri clínicament rellevant per al tractament de l'ACF. L'assaig ha estat acuradament dissenyat per a proporcionar un senyal ràpid i clar d'activitat biològica", ha comentat la Dr. Ana Limón, vicepresidenta Sènior de Desenvolupament Clínic i Assumptes Mèdics Globals d'Oryzon.