Oryzon presenta resultats "encoratjadors" d'iadademstat a LMA al congrés anual de l'ASH

Oryzon Genomics ha presentat noves dades clíniques d'iadademstat, el seu inhibidor selectiu d'LSD1 per a indicacions oncohematològiques, al 67è Congrés Anual de l'American Society of Hematology (ASH). Els resultats procedeixen de dos estudis de Fase Ib -ALICE-2 i FRIDA- que avaluen el fàrmac en combinació amb tractaments estàndard en pacients amb leucèmia mieloide aguda (LMA), i reflecteixen senyals d'eficàcia robustos juntament amb un perfil de seguretat manejable, segons ha informat la companyia, que subratlla que les dades són "encoratjadores".

En ALICE-2, un estudi iniciat per l'investigador i patrocinat per Oregon Health & Science University en pacients amb LMA de nou diagnòstic, la combinació d'iadademstat amb azacitidina i venetoclax va mostrar una taxa de resposta global (ORR) del 100% als 10 pacients inclosos en la comunicació a ASH. La taxa de remissió completa composta (CCR) va aconseguir el 90%, amb un 80% de remissions completes (RC) estrictes. El 70% dels pacients va passar a trasplantament hematopoètic al·logènic i la mitjana de supervivència global no s'havia aconseguit després de nou mesos de seguiment. El tractament va ser segur i ben tolerat, amb un perfil d'esdeveniments adversos en línia amb altres règims combinats en LMA de nou diagnòstic. La cerca de dosi continua i l'assaig continua reclutant pacients al nivell DL2, amb un total previst de 21 pacients avaluables per a determinar la dosi màxima tolerada.

El segon estudi, FRIDA, patrocinat per Oryzon, avalua iadademstat juntament amb gilteritinib en pacients amb LMA en recaiguda o refractària amb mutació FLT3. En els 37 pacients presentats a ASH, totes les dosis testades a la fase d'escalat van ser segures conforme als criteris de toxicitat limitant de dosi. L'estudi es troba en fase d'expansió en una dosi farmacològicament activa que ha inclòs 17 pacients i que manté bona tolerabilitat segons el monitoratge de seguretat. En 15 pacients avaluables, l'activitat preliminar mostra un 67% de CCR i un 47% de RC+RCh, resultats que, segons la nota de la companyia, comparen favorablement amb l'assaig ADMIRAL (RC+RCh 34%), especialment perquè un 47% dels pacients tractats en FRIDA havien fracassat prèviament amb venetoclax. Quatre pacients han estat sotmesos a trasplantament hematopoètic.

El CEO de Oryzon, Carlos Buesa, ha destacat el potencial del fàrmac en totes dues indicacions: "Aquests impressionants resultats preliminars en LMA en primera línia subratllen el potencial d'iadademstat per a aportar un benefici clínic significatiu quan es combina amb els tractaments estàndard actuals i per a oferir als pacients una esperança renovada d'una aproximació veritablement curativa", ha afirmat. Ha afegit que les dades en recaiguda i refractaris "posen encara més de relleu que les combinacions basades en iadademstat poden aconseguir una eficàcia robusta mantenint alhora un perfil de seguretat manejable", i que aquesta demostració de rellevància clínica "reforça el potencial d'iadademstat com a agent de combinació 'líder a la seva classe' i ofereix un full de ruta clar per al seu desenvolupament clínic futur". També ha assenyalat que la companyia continua explorant aliances estratègiques per a maximitzar el valor del fàrmac.