Oryzon presenta a l'FDA el protocol de l'assaig Fase III PORTICO-2 de vafidemstat per a TLP
L'ha desenvolupat en col·laboració reconeguts experts en psiquiatria dels EUA
Oryzon Genomics ha anunciat aquest dilluns la presentació davant de l'Administració d'Aliments i Medicaments dels Estats Units (FDA) del protocol del seu assaig clínic de Fase III PORTICO-2, amb l'objectiu d'iniciar un assaig registracional per avaluar vafidemstat en pacients amb Trastorn Límit de la Personalitat (TLP).
L'assaig PORTICO-2 es basa en els resultats encoratjadors observats en l'estudi previ de Fase IIb PORTICO, en el qual vafidemstat va demostrar reduccions significatives i clínicament rellevants en els criteris de valoració secundaris que mesuraven agressivitat i millora general del TLP, un trastorn caracteritzat per una gran inestabilitat emocional i episodis freqüents d'agressivitat, sense tractaments farmacològics aprovats fins a la data. L'agressivitat, que representa una necessitat mèdica no coberta, serà el criteri de valoració principal del nou estudi.
Vafidemstat és un inhibidor oral d'LSD1 amb un innovador mecanisme epigenètic que ha demostrat un perfil favorable de seguretat i tolerabilitat en múltiples estudis clínics previs.
Carlos Buesa, CEO de Oryzon, ha destacat la importància d'aquesta presentació: “Aquest pas representa un avanç significatiu per al tractament del TLP i la neuropsiquiatría. Vafidemstat podria convertir-se en la primera teràpia dirigida específicament a reduir l'agressivitat en aquests pacients, oferint esperança real tant a pacients com a clínics.”
El protocol va ser desenvolupat en col·laboració amb l'FDA i amb aportacions de reconeguts experts en psiquiatria, com el Dr. Alan Schatzberg (Universitat de Stanford) i la Dra. Sarah Fineberg (Universitat de Yale). L'estudi serà aleatoritzat, doble cec, controlat amb placebo i multicèntric, amb una mostra prevista de 350 pacients. Les mesures clau de valoració inclouran escales clíniques per a mesurar l'agressivitat tant des de la perspectiva del pacient com del clínic.
A més, Oryzon organitzarà pròximament un seminari web amb líders d'opinió per a discutir el disseny de l'estudi i la importància de l'agressivitat com a objectiu clínic al TLP.
El Trastorn Límit de la Personalitat afecta al 1-2% de la població i s'associa amb una alta taxa d'intents de suïcidi, subratllant la necessitat urgent de noves opcions terapèutiques. Dades exploratòries prèvies suggereixen que vafidemstat també podria ser útil per a tractar l'agressivitat en altres trastorns, com el Trastorn de l'Espectre Autista (TEA) i la malaltia d'Alzheimer, temes que la companyia planeja investigar en futurs estudis.