Los ensayos clínicos de terapia génica para curar la hemofilia comenzarán en España "a corto plazo"

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Europa Press | 17 abr, 2018 14:06
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El doctor Víctor Jiménez Yuste, vicepresidente de la SETHSEHH

MADRID, 17 (EUROPA PRESS)

Los ensayos clínicos de terapia génica orientados a curar la hemofilia comenzarán en España "a corto plazo", tal y como ha anunciado el vicepresidente de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH), el doctor Víctor Jiménez Yuste.

El control de la hemofilia vive un buen momento gracias a los avances progresivos en el tratamiento de la enfermedad, que incluyen los nuevos productos de administración subcutánea y la mencionada terapia génica. También, en el campo de la profilaxis, los concentrados de larga duración.

La profilaxis consiste en la administración del factor deficiente del paciente, es decir, los factores de la coagulación VIII (causante de la hemofilia A) o el IX (de la hemofilia B), lo que obliga al paciente a pincharse varias veces cada semana. Los avances logrados en esta terapia incluyen utilizar productos de vida media larga que espacian las infusiones y, como principal consecuencia, mejoran la calidad de vida de los pacientes.

El principal obstáculo de esta terapia es el elevado precio de los factores VIII y IX. Sin embargo, "el factor VIII está financiado por el Sistema Nacional de Salud desde hace un año", ha recordado la doctora María Eva Mingot del Servicio de Hematología del Hipsital Regional Universitairo de Málaga. En cuanto al IX, "aún no está financiado, ya que el proceso aadministrativo está siendo más lento y complicado", ha añadido.

No obstante, la principal revolución en el campo de la profilaxis en la hemofilia llegará con el anticuerpo monoclonal emicizumab, que ya está aprobado por la FDA americana y por la Agencia Europea del Medicamento (EMA). Permitirá hacer "una profilaxis efectiva, aunque no al 100% y los resultados son prometedores", ha explicado el vicepresidente de la SETH.

El anticuerpo está concebido para pacientes con hemofilia A con inhibidor, una variante de la enfermedad en la que un anticuerpo se sitúa frente al factor de coagulación administrado. Se produce hasta en el 30% de los pacientes y los convierte en los más difíciles de tratar. "Surgirán otros anticuerpos monoclonales para pacientes de hemofilia B con inhibidor", ha especificado el doctor Jiménez.

HEMOFÍLICOS CON VIDAS NORMALES

La mayoría de los hemofílicos, sobre todo los niños, tienen una "calidad y esperanza de vida igual que la de cualquier persona", ha asegurado el doctor Faustino García Candel, del Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca (Murcia).

Se ha conseguido gracias a las nuevas pautas profilácticas y a la detección temprana de la enfermedad. "Los casos más graves se suelen diagnosticar en los primeros meses de vida por la aparición de episodios hemorrágicos frecuentes relacionados con el parto o por sangrados espontáneos por pequeños traumatismos", ha descrito el doctor García.

Por su parte, en los casos más leves el diagnóstico puede retrasarse hasta la edad adulta y puede descubrirse "en analíticas de rutina o por un sangrado importante relacionado con procedimientos quirúrgicos o explotaciones", ha continuado.

El especialista destaca la importancia de prestar atención a algunos síntomas que puedan presentar los bebés, como grandes hematomas por pequeños traumatismos o episodios de hematros (acumulación de sangre en una articulación) cuando comienzan a gatear.

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